T/CACM 022-2017 中医真实世界研究技术规范通则

目次

摇摇

前言…………………………

玉

引言…………………………

芋

范围………………………

1摇1

规范性引用文件…………………………

2摇1

术语及定义………………

3摇1

临床研究方案设计………………………

4摇1

伦理审查…………………

5摇3

研究注册…………………

6摇3

质量管理…………………

7摇3

医学术语规范化应用……………………

8摇4

模板设计…………………

9摇4

数据采集…………………

10摇5

数据预处理………………

11摇5

数据分析…………………

12摇6

研究报告…………………

13摇6

附录资料性附录临床研究技术平台支撑条件……………………

A()8

附录资料性附录研究文件归档与保存……………

B()10

附录资料性附录相关人员组成与职责……………

C()11

参考文献……………………

12

前言

摇摇

本规范按照标准化工作导则第部分标准的结构和编写规定的规则起草

GB/T1郾1—2009《1:》。

本规范由中国中医科学院提出

。

本规范由中华中医药学会归口

。

本规范起草单位中国中医科学院中国中医科学院中医临床基础医学研究所中国中医科学院

:、、

西苑医院中国中医科学院广安门医院中国中医科学院望京医院广东省中医院河南中医药大学

、、、、

第一附属医院安徽中医药大学第一附属医院

、。

本规范起草组负责人谢琪温泽淮刘保延

:、、。

主要执笔人王斌周洪伟曹馨宇余海滨郭玉峰史华新陆丽明忻凌魏戌刘佳

:、、、、、、、、、、

高铸烨张妮楠

、。

参与指导专家孙塑伦毛树松曹毅王思成刘健李素云仝小林徐浩李幼平商洪

:、、、、、、、、、

才唐旭东徐春波刘建平谢雁鸣胡镜清孟庆刚何丽云李晓东孙鑫

、、、、、、、、、。

玉

引言

摇摇

真实世界研究遵照循证医学的理念在积累足够数量观察数据的基础上应用流行病学卫生统

,,、

计学信息科学等方法和技术探索干预措施在现实状况下的临床终点事件生活质量卫生经济学

、,、、

等指标已成为临床评价领域不可或缺的重要组成由于真实世界研究可以根据患者的实际病情和意

,。

愿选择治疗措施开展长期评价能够评价综合效应适应中医整体观念和辨证论治的特点在中医领

,,,

域日益广泛开展

。

真实世界研究的方法与质量是中医与现代医学共同面临的问题本规范基于中医真实世界研究的

。

特点和我国的实际情况参照国际真实世界研究的模式设计理念与方法在我国相关法律法规指

,、,、

导下融合多学科知识提出中医诊疗现实环境下开展真实世界研究的技术要求以期有利于促进中

,,,

医真实世界研究质量的提高保证研究结果的真实性和科学性

,。

芋

T/CACM022—2017

中医真实世界研究技术规范通则

1摇范围

本规范规定了基于真实世界数据开展中医临床研究的一般原则和方法适用于开展临床研究的机

,

构可供从事中医真实世界研究的人员使用

,。

2摇规范性引用文件

下列文件对于本规范的应用是必不可少的凡是注明日期的引用文件仅所注明日期的版本适用

。,

于本规范凡是不注明日期的引用文件其最新版本包括所有的修改版本适用于本规范

。,()。

标准化工作导则第部分标准的结构和编写

GB/T1郾1—20091:

术语工作词汇第部分理论与应用

GB/T15237郾1—20001:

电子病历基本数据集编制规范

WS/T445—2014

赫尔辛基宣言年世界医学大会

《》(2013,)

3摇术语及定义

下列术语和定义适用于本规范

。

3郾1

真实世界数据real-worlddata,RWD

特指来自真实医疗环境的患者健康状态相关数据和或不同来源的日常医疗健康保健数据

()。

3郾2

真实世界证据real-worldevidence,RWE

特指真实世界数据分析得到的干预措施的使用和潜在获益或风险相关的临床证据

。

3郾3

效果effectiveness

指干预措施在实际医疗保健条件下所能达到的作用大小

。

3郾4

模板template

指建立用于采集真实世界研究数据的工具数据库时一个直接局部可用的数据创建的形

(),、

式和方法模板在语义上受一个原型的约束是整体数据创建的一个组成部分或全部

。,。

3郾5

数据元dataelement

是构成数据采集模板的基础信息模型中可以通过定义标识表示和允许值等一系列属性进行

,、、

赋值的最小数据单元数据元的允许值可从术语字典中选择

。。

3郾6

临床文档clinicaldocument

指由特定医疗服务活动卫生事件产生的服务对象临床诊疗或指导干预的信息集合由若干

(),

数据组和或数据元组成如住院门诊病历会诊记录门急诊处方等

()。:/、、()。

4摇临床研究方案设计

4郾1摇研究问题

中医真实世界研究的研究对象为真实医疗环境的人群对中医病证的诊断治疗预后等的实际

,、、

情况进行研究能够评估某种或某些干预措施在现实条件下的效果研究结果具有较强的外部真实

,,

性中医真实世界研究能够为各种医学问题提供重要证据用于但不限于解决的医学问题有

。,:

评估患者的疾病证候状态诊断与治疗过程如中医病证的流行病学特征调查特定疾

———、、,、

1

T/CACM022—2017

病证候的治疗模式了解现有诊疗措施的依从性及其相关因素

、、;

评估防治结局如中药膏方食疗药膳针灸穴位贴敷太极气功等干预措施的实

———,、、、、、、、

际效果及人群差异中医临床路径或诊疗方案的应用评价辨证论治随症用药加减过程和多维评价指

、、

标的细致分析多种干预措施的疗效比较与安全性评价不同人群亚组的疗效差异比较对中

、、()、

医药干预措施进行远期疗效评价考察其在临床实际中的临床定位适宜人群安全风险及经济效

,、、

益等

;

评估患者预后与预测如评估患者预后和相关预后因素建立患者治疗结局与风险预测

———,、

模型

;

支持医疗政策制订如制订临床指南与临床路径评估医疗质量评价卫生经济指标等

———,、、。

中医真实世界研究应明确研究目标选择切入点采用适宜的研究设计方法在常规医疗条件

,,,,

下利用日常医疗实践过程中所产生的信息完整地采集研究所需的临床诊疗数据和个人健康数据进

,,

行挖掘分析开展相关研究根据研究选题形成研究问题的主要步骤有

,。,:

描述研究将要产生的研究证据的应用特点及利益相关者

———;

用研究需要回答的具体问题或一组关联性问题清晰地表述主要研究目标

———;

进行文献总结描述暴露与干预措施对研究结局的已知影响综合现有知识并确定哪些证据

———,,

存在不足

;

提供一个概念化的问题框架从人群干预比较结局时间环境等临床研究设计要素

———,、、、、、

进行分析权衡研究风险与受益

,;

充分地讨论认识并接受研究的局限性

———,;

从研究者和研究人群等不同角度选择有意义的研究结局

———,。

4郾2摇设计类型

针对医学问题根据研究目标选择适应临床实际情况的研究设计相同的研究问题可以采用不

,,。

同的设计选择研究设计首先要分析何种研究设计能最准确地回答拟解决的科学问题基于观察的研

,。

究可采用横断面研究病例报告病例系列队列研究等基于对照的研究可采用同期非随机对

:、、、;:

照设计历史对照设计病例对照研究队列研究自身对照设计交叉试验设计随机征求许可

、、-、、、、

设计实用性随机对照设计也可根据研究目标的需要在真实医疗环境条件中引入随机分配干预措

、;,

施进行试验性研究设计

,。

4郾3摇设计要点

研究人群和样本量通常使用接近实际治疗人群特征的纳入和排除标准使研究人群与试验

———。,

结果外推人群保持近似性研究样本量通常较大能够研究治疗效应在不同人群之间的差异

。,。

干预措施评估真实环境下研究人群所接受的所有具体医疗干预和实际操作应用统计分析

———。。

方法校正已知的混杂因素或者通过数据分层分组对已知的混杂因素进行分析

,、。

对照在设有对照组的研究中可以对比的策略或措施可以是公认有效的药物诊疗技术

———。,、、

住院与门诊治疗等常规治疗