T/CGCPU 027-2023 免疫细胞治疗临床试验/研究方案设计规范

ICS11.020

C00

团体标准

T/CGCPU027-2023

免疫细胞治疗临床试验/研究方案设计规范

Designspecificationsforclinicalresearchprotocolof

immunotherapy

2023-12-31发布2024-01-16实施

中关村玖泰药物临床试验技术创新联盟发布

T/CGCPU027-2023

目次

前言.........................................................................................................................................................................2

引言.........................................................................................................................................................................3

1.范围....................................................................................................................................................................4

2.规范性引用文件................................................................................................................................................4

3.术语和定义.......................................................................................................................................................4

4.缩略语..................................................................................................................................................................4

5.免疫细胞治疗临床研究方案设计规范............................................................................................................5

6.规范性附录A：临床研究方案内容..................................................................................................................5

7.参考文献..........................................................................................................................................................11

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T/CGCPU027-2023

前言

本标准按照GB/T1.1-2020给出的规则起草。

本标准由中关村玖泰药物临床试验技术创新联盟提出。

本标准由中关村玖泰药物临床试验技术创新联盟归口。

本标准起草单位：四川大学华西第二医院；中关村玖泰药物临床试验技术创新联盟；首都医科大学

附属北京中医医院；中国人民解放军海军军医大学第一附属医院（上海长海医院）；首都医科大学附属

北京安贞医院；温州医科大学附属眼视光医院；安徽蚌埠医学院附属医院；中源协和细胞基因工程股份

有限公司;西南医科大学附属医院；四川大学华西医院；启辰生生物科技有限公司；晋中市第一人民医

院。

本标准主要起草人：余勤、曹彩、王少华、程金莲、梁茂植、李丰杉、曹诗琴、肖华帅、石维、肖

爽、湛先保、杜海燕、周焕、李洪涛、张宇、彭清、王永生、王立峰、王姝。

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T/CGCPU027-2023

引言

根据国家相关法律法规、管理规范，结合免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则，参照《药物临

床试验质量管理规范》（简称GCP）、《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》等的有

关要求，制定本文件。

制定本文件的目的：为免疫细胞治疗产品临床试验/研究方案设计、临床试验/研究实施和数据分析

等方面提供必要的技术指导，以最大程度地保障受试者安全和合法权益、提高临床试验/研究质量，规

范对免疫细胞治疗产品的安全性和有效性的评价方法。

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T/CGCPU027-2023

免疫细胞治疗临床试验/研究方案设计规范

1.范围

本文件规定了免疫细胞治疗临床试验/研究方案主体内容。

本文件适用于按照药品管理相关法规进行研发和注册申报的免疫细胞治疗产品。医疗机构研究者发

起的免疫细胞治疗产品临床研究（IIT）可参照本文件。

2.规范性引用文件

下列文件对于本文件的引用是必不可少的。凡是注日期的引用文件，仅注日期的版本适用于本文件。

凡是不注日期的引用文件，其最新版本（包括所有的修改版）适用于本文件。

GB/T19000—2016质量管理体系基础和术语

3.术语和定义、缩略语

GB/T19000—2016、《药物临床试验质量管理规范》、《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则

（试行）》界定的及以下术语和定义适用于本文件。

4.术语和定义

4.1.1临床试验clinicaltrial,CT

以人为对象的临床干预研究。

注1：主要为病人受试者。临床试验/研究意在发现或验证免疫细胞治疗产品的临床疗效和安全性。

4.1.2研究者investigator

实施临床试验（4.1.1）并对临床试验/研究质量及受试者安全和权益负责的试验现场的负责人，又

称主要研究者（PrincipalInvestigator，PI）。

[来源：药物临床试验质量管理规范,国家药监局国家卫生健康委[2020]第57号，有修改]

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T/CGCPU027-2023

4.1.3受试者subject

参加一项临床试验（4.1.1）/研究，并作为试验用免疫细胞治疗产品的接受者，主要为病人。

[来源：药物临床试验质量管理规范,国家药监局国家卫生健康委[2020]第57号，有修改]

4.1.4知情同意informedconsent

告知受试者（4.1.3）可影响其做出参加临床试验（4.1.1）/研究决定的各方面情况后，受试者自

愿确认同意参加临床试验/研究的过程。该过程应当以书面的、签署姓名和日期的知情同意书作为文件

证明。

4.1.5试验方案protocol

说明临床试验（4.1.1）/研究目的、设计、方法学、统计学考虑和组织实施的文件。试验方案通

常还应当包括临床试验/研究的背景和理论基础，该内容也可以在其他参考文件中给出。试验方案包括

方案及其修订版。

4.1.6病例报告表casereportform,CRF

按照试验/研究方案要求设计，向申办者报告的记录受试者相关信息的纸质或者电子文件。

4.1.7标准操作规程standard0peratingprocedures,SOP

为保证某项特定操作的一致性而制定的详细的书面要求。

4.1.8试验用免疫细胞治疗产品investigationalimmunecelltherapyproducts

用于临床试验（4.1.1）/研究的免疫细胞治疗产品。

4.1.9不良事件adverseevent,AE

受试者（4.1.3）接受试验用免疫细胞治疗产品（4.1.8）后出现的所有不良医学事件。

注：可以表现为症状体征、疾病或实验室检查异常，但不一定与试验用免疫细胞治疗产品有关。

[来源：药物临床试验质量管理规范,国家药监局国家卫生健康委[2020]第57号，有修改]

[来源：《医疗器械临床试验质量管理规范》国家药监局国家卫生健康委（2022年第28号），有修改]

4.1.10严重不良事件seriousadverseevent,SAE

受试者（4.1.3）接受试验用免疫细胞治疗产品（4.1.8）后导致死亡、危及生命、永久或者严重的

残疾或者功能丧失、受试者需要住院治疗或者延长住院时间，以及先天性异常或者出生缺陷等不良医学

事件。

[来源：《药物临床试验质量管理规范》国家药监局国家卫生健康委[2020]第57号，有修改]

[来源：《医疗器械临床试验质量管理规范》国家药监局国家卫生健康委（2022年第28号），有修改]

4.1.11质量保证qualityassurance,QA

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T/CGCPU027-2023

质量管理的一部分，致力于提供质量要求会得到满足的信任。

[来源：GB/T19000—2016，3.3.6]

4.1.12质量控制qualitycontrol,QC

质量管理的一部分，致力于满足质量要求。

[来源：GB/T19000—2016，3.3.7]

4.1.13监查monitoring

监督临床试验（4.1.1）/研究的进展，并保证临床试验（4.1.1）/研究按照试验方案、标准操作

规程、GCP和相关法律法规要求实施、记录和报告的行动。

4.1.14稽查audit

对临床试验（4.1.1）/研究相关活动和文件进行系统的、独立的检查，以认证确定临床试验（4.1.

1）/研究相关活动的实施、试验数据的记录、分析和报告是否符合试验方案、标准操作规程、GCP和相

关法律法规的要求。

4.1.15免疫细胞治疗immunocytetherapy

免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因

编辑等操作，再回输到患者体内，激发或增强机体的免疫功能，从而达到控制疾病的治疗方法。

注1：免疫细胞治疗包括过继性细胞治疗（adoptivecellulartherapyACT），治疗性疫苗等。

注2：根据作用机制的不同，目前的细胞免疫治疗研究类型主要包括：肿瘤浸润淋巴细胞（tumor-infilt