T/CGCPU 016-2021 呼吸系统经口吸入制剂新药儿科人群临床试验技术要求

范围:本技术要求旨在为新药研发注册申请人（以下简称申办者）和开展药物临床试验的研究者（以下简 称研究者）在患有呼吸系统疾病的儿科人群中开展经口吸入制剂新药临床试验时，提供总体规划、方案 设计、组织实施和数据分析等方面的技术指导，以使研发药物的安全性和有效性得以确切评价。 新药的范畴系化学药品注册分类中的 1 类创新药及 2 类改良型创新药。 本技术要求仅针对经口吸入制剂临床试验技术层面的参考和建议，不包括经鼻、口服、注射或其他 制剂; 主要技术内容:1 范围2 规范性引用文件3 术语和定义、缩略语4 临床试验基本方法4.1 境内外均未上市的创新药（1 类）4.2 境内外均未上市的改良型新药（2 类）5 临床试验启动前准备材料5.1 研究者手册 研究者手册（Investigator's Brochure，IB）5.2 临床试验方案 临床试验方案（Clinical Study Protocol，CSP）5.3 知情同意书 知情同意书（Informed Consent Form，ICF）5.4 病例报告表 病例报告表（Case Report Form，CRF）6 呼吸系统经口吸入制剂新药临床试验总体考虑6.1 试验目的6.2 年龄选择6.3 病例选择6.4 完成和退出标准6.5 治疗方案6.6 疗效评价6.7 安全性评价6.8 伦理学考虑6.9 数据管理与统计分析附 录 A （资料性附录） 临床试验前需要准备的材料附 录 B （资料性附录） 儿科人群年龄组分类附 录 C （资料性附录） 儿童常见呼吸系统疾病及诊断标准附 录 D （资料性附录） 数据集分类附 录 E （资料性附录） 细菌学结局指标附 录 F （资料性附录） 儿童常见呼吸系统疾病临床试验评价指标参考文献